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Le purpura thrombocytopénique thrombotique acquis est une maladie rare est une maladie rare qui toucherait environ 20 Québécois chaque année. Il s’agit d’un problème grave de la coagulation, qui est à l’origine de la formation de nombreux petits caillots dans le sang. La maladie est également associée à des saignements causés par une diminution importante des plaquettes dans le sang et par une destruction des globules rouges au contact des caillots en circulation, ce qui entraîne une anémie. Si aucun traitement n’est donné, la probabilité de ne pas survivre à un épisode de PTTa est très élevée. Les traitements actuels (les échanges plasmatiques et les corticostéroïdes) ont permis de beaucoup diminuer le risque de décès, qui est passé de 90 % à moins de 10 %, ainsi que le risque de développer des complications liées à la maladie.

Le caplacizumab (Cablivi^MC) agit en empêchant la formation de nouveaux caillots dans le sang. L’objectif est d’éviter que ces derniers bloquent l’arrivée d’oxygène dans les organes, en particulier le cerveau, le cœur et les reins, pour empêcher des dommages irréversibles et le décès.

Les données évaluées montrent que l’ajout du caplacizumab aux traitements actuels réduit le temps requis pour que le nombre de plaquettes redevienne normal; ce dernier varie toutefois grandement d’une étude à l’autre. Toutefois, le caplacizumab ne procure pas d’effets significatifs sur la mortalité ou sur la proportion de patients qui ne répondent pas aux traitements actuels et son effet sur les récidives (réapparition de la maladie) est incertain. Le caplacizumab apparaît sécuritaire dans la mesure où il n’entraîne pas d’augmentation des saignements graves. 

L’INESSS est sensible à la condition des personnes souffrant du purpura thrombocytopénique thrombotique acquis. Bien que le caplacizumab soit le premier médicament officiellement commercialisé pour la prise en charge de cette condition, les données actuelles ne démontrent pas qu’il pourrait répondre aux besoins des patients. En effet, elles ne permettent pas de confirmer que ce médicament réduit les problématiques associées à des complications (événement thromboembolique, résistance au traitement standard) et au risque de décès.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique du caplacizumab n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi (justesse du prix, rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, conséquences de l’inscription du médicament sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé ainsi que l’opportunité de l’inscription du médicament à la liste au regard de l’objet du régime général) n’ont pas été évalués.