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La leucémie lymphoblastique aiguë (LLA) et le lymphome lymphoblastique (LLB) sont des cancers rares caractérisés par la prolifération rapide des lymphoblastes, qui sont des cellules sanguines immatures. La LLA touche les personnes de tous âges, mais survient plus fréquemment chez les jeunes enfants, tandis que le LLB survient habituellement chez les adolescents et les jeunes adultes. La LLA et le LLB ont des présentations cliniques similaires et l’approche thérapeutique est généralement la même. Ce sont des maladies graves qui évoluent rapidement et qui, sans traitement, entraînent le décès.

Le traitement initial est généralement composé d’une polychimiothérapie. Tous les enfants et environ 60 % des adultes recevront la pegaspargase (Oncaspar^MC), qui est une composante essentielle du traitement. Cette asparaginase est dérivée de la bactérie Escherichia coli (E. coli). Certains patients développeront toutefois une allergie ou ne répondront plus à ce médicament et devront recevoir une asparaginase différente, qui n’est pas dérivée d’E. coli. Erwinase^MC était jusqu’à récemment la seule asparaginase qui pouvait être utilisée dans ce contexte, mais elle n’est plus commercialisée au Canada actuellement.

La crisantaspase recombinante (Rylaze^MC) est une asparaginase non dérivée d’E. coli. C’est une enzyme qui dégrade la L-asparagine, acide aminé essentiel au fonctionnement des cellules leucémiques, ce qui mène à leur destruction. La crisantaspase recombinante s’administre par injection intramusculaire.

L’évaluation clinique de la crisantaspase recombinante s’appuie sur les données de l’étude AALL1931, qui présente plusieurs limites méthodologiques. Dans cette étude, la crisantaspase recombinante a permis à la majorité des patients d’atteindre des niveaux d’activité sanguins adéquats, ce qui assure l’efficacité du traitement par asparaginase. Par ailleurs, la crisantaspase recombinante peut entraîner des effets secondaires importants chez les patients. Dans l’étude, ces effets étaient similaires à ceux connus des autres asparaginases.

Le coût de traitement par la crisantaspase recombinante est élevé. L’INESSS n’a toutefois pas été en mesure d’évaluer le rapport entre son coût et son efficacité faute de données comparatives. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de la crisantaspase recombinante entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget des établissements de santé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir un accès fiable et équitable aux médicaments. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Rylaze^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.