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La leucémie lymphoblastique aiguë à précurseurs B (LLA-B) est un cancer de la moelle osseuse rare. Cette maladie touche davantage les enfants, mais peut également se développer chez l’adulte. Le pronostic de survie diminue avec l’âge; les adultes atteints présentent donc un pronostic plus sombre. Les symptômes associés à la LLA-B incluent notamment la fatigue, les saignements, une grande susceptibilité aux infections et la perte de poids. Il s’agit d’une maladie grave qui évolue rapidement et qui, sans traitement, entraîne le décès.

Après un traitement initial, environ la moitié des patients verront leur maladie réapparaître. Lorsque la LLA-B réapparaît, ou ne répond pas au traitement initial, peu d’options thérapeutiques peuvent être offertes. Le blinatumomab (Blincyto^MC), l’inotuzumab ozogamicine (Besponsa^MC) et la chimiothérapie (en association avec un inhibiteur des tyrosines kinases en présence d’une maladie positive pour le chromosome de Philadelphie) constituent les traitements les plus communs chez l’adulte, et sont essentiellement utilisés pour amener les patients à la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (alloGCSH). Bien que l’alloGCSH puisse guérir les patients, peu y sont admissibles.

Le brexucabtagène autoleucel (Tecartus^MC), ou brexu-cel, est une thérapie cellulaire, plus précisément une immunothérapie par cellules T à récepteur antigénique chimérique (CAR-T). Cette immunothérapie se base sur le concept selon lequel les cellules immunitaires peuvent reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Les thérapies CAR-T requièrent le prélèvement des globules blancs du sang du patient et leur modification génétique, puis leur réintroduction chez ce même patient afin qu’elles reconnaissent et détruisent les cellules cancéreuses. Ce traitement s’administre par voie intraveineuse en une dose unique. Plusieurs étapes et traitements préalables sont nécessaires à l’administration du brexu-cel, ce qui nécessite une hospitalisation avant et après le traitement.

L’évaluation du brexu-cel s’appuie sur les données de l’étude ZUMA-3. Cette étude présente plusieurs limites méthodologiques; les résultats sont, par conséquent, empreints d’incertitude. Il en ressort que le brexu-cel procure un taux de rémission élevé (près de 71 %) chez les patients traités. Toutefois, on ne sait pas si ce traitement pourrait amener davantage de patients à l’alloGCSH ni quelle est son efficacité à long terme sans alloGCSH ultérieure. Par ailleurs, tout comme les autres thérapies CAR-T, le brexu-cel peut induire des effets indésirables graves et parfois mortels, tels le syndrome de libération des cytokines et les effets indésirables neurologiques.

Le coût de traitement par le brexu-cel est élevé. Comme l’INESSS n’est pas en mesure d’apprécier l’ampleur de l’effet du brexu-cel, il ne peut estimer si son coût de traitement est justifié par ses bénéfices de santé comparativement au blinatumomab et à l’inotuzumab ozogamicine. De plus, l’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue au brexu-cel entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget des établissements de santé, il n’a donc pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire.

L’administration du brexu-cel nécessite la mobilisation de nombreuses ressources dans le système de la santé. Au Québec, ce traitement peut être administré dans quelques centres désignés uniquement, ce qui peut limiter l’accessibilité au traitement.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Considérant la gravité de la condition médicale, le faible nombre d’options satisfaisantes actuellement offertes et le caractère prometteur du brexu-cel, il juge juste et raisonnable de recommander son remboursement au ministre. Afin de diminuer les risques associés à l’incertitude quant à l’efficacité et aux effets indésirables du brexu-cel, l’INESSS recommande que des conditions d’introduction soient respectées. Ces conditions incluent un suivi clinique des patients ayant reçu la thérapie et une réévaluation par l’Institut. Par ailleurs, dans un contexte de ressources limitées, l’INESSS doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi il recommande au ministre de rembourser Tecartus^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé. L’INESSS demande également au fabricant de s’engager à soumettre de nouvelles données lors d’une réévaluation qui sera menée en temps opportun, afin de préciser les bénéfices du traitement.