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La fibrose kystique (FK) est une maladie héréditaire mortelle qui se manifeste, dans la plupart des cas, durant l’enfance. Dans cette maladie, l’anomalie d’un gène, nommé CFTR pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, a pour effet de rendre plus épais le mucus qui tapisse différents organes, dont les poumons et le pancréas. Cela engendre la survenue de divers symptômes, dont une toux persistante avec des sécrétions épaisses, des infections respiratoires à répétition, des troubles intestinaux et une perte de poids. La maladie est souvent marquée par des exacerbations pulmonaires, c’est-à-dire des périodes d’aggravation aigüe des symptômes respiratoires, qui peuvent causer des dommages irréversibles aux poumons et entraîner le décès. La nature des symptômes, la vitesse de leur apparition et leur gravité varient d’un individu à l’autre, notamment selon les types de mutations du gène CFTR en cause. Les soins de soutien offerts aux patients reposent sur la prise en charge des symptômes dans le but d’améliorer la fonction respiratoire et de réduire les complications. Au cours des dernières années, des médicaments visant le défaut du gène CFTR ont été commercialisés au Canada, mais leur accès demeure restreint.

Trikafta^mc est une association d’éléxacaftor, de tézacaftor et d’ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), 3 médicaments qui agissent de façon complémentaire sur la protéine produite par le gène CFTR, afin de corriger les défauts à l’origine des symptômes de la maladie. Elle est indiquée pour le traitement des personnes atteintes de FK qui présentent une mutation spécifique du gène CFTR (mutation ΔF508), et figure actuellement sur les listes des médicaments, selon certaines conditions.

Approuvé depuis 2021 pour une utilisation chez les personnes âgées de 12 ans ou plus, Trikafta^mc a récemment été approuvé par Santé Canada pour les personnes atteintes de FK dès l’âge de 6 ans. Les présents travaux intègrent les données supplémentaires provenant d’études menées auprès d’enfants âgés de 6 à 11 ans, de même que les nouvelles données concernant les personnes âgées de 12 ans ou plus présentant une fonction pulmonaire normale.

Chez les enfants âgés de 6 à 11 ans, l’efficacité et la démonstration de l’absence d’effets nocifs de l’association ELX/TEZ/IVA s’appuient sur les données obtenues auprès des patients âgés de 12 ans ou plus (évaluées antérieurement), ainsi que sur 2 études de phase III menées sur des enfants âgés de 6 à 11 ans. Les résultats de ces dernières montrent notamment que l’association ELX/TEZ/IVA, en ajout aux meilleurs soins de soutien, améliore la fonction respiratoire, la qualité de vie et l’indice de masse corporelle (IMC) des patients, et ce, peu importe la fonction pulmonaire avant le début du traitement. Chez les patients âgés de 12 ans ou plus, les résultats d’une étude en contexte de vie réelle suggèrent que l’association ELX/TEZ/IVA améliore la fonction respiratoire et la qualité de vie des patients présentant une fonction pulmonaire initiale normale. L’ensemble des preuves indique que l’association ELX/TEZ/IVA procure des bénéfices cliniques significatifs chez les patients atteints de FK, âgés de 6 ans ou plus, et présentant une mutation ΔF508 sur au moins 1 allèle du gène CFTR, sans égard à la fonction pulmonaire initiale.

Le coût d’un traitement par l’association ELX/TEZ/IVA est très élevé. Lorsqu’il est ajouté aux traitements usuels, le rapport entre le coût et l’efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) comparativement aux traitements de soutien seuls est hautement défavorable. De plus, l’INESSS estime qu’au cours des 3 premières années, la modification de l’indication de paiement entraînerait pour le régime public d’assurance-médicaments des dépenses additionnelles d’environ 108 millions de dollars pour le traitement de 134 personnes.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à un traitement qui pourrait améliorer la fonction respiratoire, la qualité de vie et l’IMC, de même que réduire la fréquence des exacerbations pulmonaires. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre l’élargissement de l’indication reconnue pour le paiement de l’association ELX/TEZ/IVA aux patients âgés de 6 ans ou plus, sans égard à la fonction pulmonaire initiale, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.