Extrait d'avis au ministre

La leucémie lymphoblastique aigüe (LLA) est un cancer de la moelle osseuse. C'est une maladie grave qui progresse rapidement et qui touche les enfants et les adultes. Dès le diagnostic, les patients reçoivent de la chimiothérapie pour une période d'environ deux ans ou jusqu'à une greffe de moelle osseuse. L'objectif du traitement est en premier lieu d'éliminer toute trace de la maladie. La poursuite de celuici vise à empêcher la réapparition de la maladie et à prolonger la vie. Dans la plupart des cas, la chimiothérapie initiale administrée, appelée « chimiothérapie d'induction », permet d'amener le patient en rémission hématologique complète, c'est-à-dire qu'on ne retrouve plus de trace de la maladie au microscope. Il est toutefois possible qu'une petite quantité de cellules cancéreuses soient encore présentes dans la moelle osseuse et détectables seulement par des méthodes plus précises. C'est ce qu'on appelle la maladie résiduelle minimale (MRM). Dans ce cas, la réponse obtenue avec la chimiothérapie d'induction est considérée comme insuffisante. Le risque de récidive ou de décès est plus élevé. La chimiothérapie supplémentaire parvient souvent à éliminer ces cellules résiduelles chez les enfants, alors qu'elle n'y arrive que très rarement chez les adultes. Un médicament à mécanisme d'action différent de celui de la chimiothérapie pourrait représenter une nouvelle approche thérapeutique.

Le blinatumomab (Blincyto^mc) est un médicament qui mobilise le système immunitaire du patient pour détruire certains types de cellules cancéreuses. Il s'administre en perfusion intraveineuse sur plusieurs jours. Le patient n'est hospitalisé que durant une petite partie du traitement, car celui-ci peut être poursuivi à l'extérieur de l'hôpital.

L'évaluation de l'efficacité et des effets indésirables du blinatumomab chez les adultes repose sur une étude dans laquelle il n'est pas comparé à un autre traitement. Les résultats de cette étude montrent que 78 % des patients ont une maladie résiduelle indétectable après quelques semaines de traitement. D'autres études incluant moins de patients montrent également que le blinatumomab peut rendre la maladie résiduelle indétectable chez les enfants. Le blinatumomab représenterait une nouvelle option de traitement et viendrait combler un besoin de santé jugé important, tant chez les adultes que chez les enfants.

Le coût de traitement au blinatumomab est très élevé. De plus, étant donné que la différence d'efficacité (les effets réels sur la durée de vie et la qualité de vie) entre ce médicament et les traitements administrés en pratique chez les enfants et les adultes est inconnue, le rapport entre son coût et son efficacité n'a pu être évalué. Par ailleurs, il est estimé qu'au cours des trois prochaines années, l'ajout d'une indication reconnue au blinatumomab entraînerait des dépenses additionnelles d'environ 4 millions de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 27 patients.

L'INESSS est conscient de l'importance pour les patients et leurs proches de prévenir la récidive de cette maladie au pronostic très sombre. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l'ensemble du système de santé. Dans ce cas, l'INESSS recommande au ministre d'ajouter une indication reconnue à Blincyto^mc pour le traitement des enfants et des adultes, à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.