Extrait d'avis au ministre

Le lisocabtagène maraleucel (Breyanzi^MC [liso-cel]) est une immunothérapie de type CAR-T. L’immunothérapie se base sur le concept selon lequel les cellules immunitaires peuvent reconnaître et détruire les cellules cancéreuses. Les thérapies CAR-T sont particulières. En effet, pour les fabriquer, il faut d’abord prélever les globules blancs du sang du patient, qui sont ensuite acheminés dans un laboratoire spécialisé qui les modifiera génétiquement pour leur permettre de cibler et d’attaquer les cellules cancéreuses.

Le liso-cel est utilisé pour traiter les personnes atteintes d’un lymphome à grandes cellules B récidivant ou réfractaire, c’est-à-dire celles dont le cancer a progressé à la suite d’un traitement ou ne répond pas à celui-ci. Il s’agit d’un cancer relativement fréquent. Plus précisément, cette thérapie est utilisée à un stade avancé de la maladie après l’échec d’au moins 2 traitements. Actuellement, le tisagenlecleucel (Kymriah^MC [tisa-cel]) et l’axicabtagène ciloleucel (Yescarta^MC [axi-cel]), 2 autres CAR-T, peuvent être administrés à ce stade de la maladie. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du lisocabtagène maraleucel repose sur une étude de faible qualité, notamment en raison de l’absence de comparateur. Néanmoins, cette étude rapporte des résultats prometteurs, notamment pour la proportion de patients ayant survécu après un suivi de presque 20 mois. La thérapie s’accompagne d’effets indésirables dont certains peuvent être graves. Ces événements peuvent toutefois être pris en charge par du personnel formé. Ces effets indésirables s’apparentent à ceux des autres thérapies CAR-T présentement remboursées au Québec. Par ailleurs, certains résultats suggèrent que le liso-cel pourrait être mieux toléré que l’axi-cel, mais davantage de données sont nécessaires pour conclure à cet avantage.

Le coût de traitement du liso-cel est élevé comparativement à l’axi-cel et au tisa-cel. De plus, comparativement à l’axi-cel, thérapie CAR-T la plus utilisée, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable et incertain. L’INESSS estime que durant les 3 prochaines années, le liso-cel entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 1,8 million de dollars sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 57 patients.

En raison des modalités liées à l’administration du traitement et du suivi de ses effets indésirables s’étendant sur plusieurs jours, le patient doit demeurer à proximité du centre désigné pour une durée approximative de 1 mois. Cette exigence peut avoir non seulement un impact sur la qualité de vie du patient et de ses proches, mais aussi compromettre l’accès au traitement en raison des contraintes géographiques et financières induites. Finalement, l’INESSS juge important que toute l’information disponible sur les bénéfices cliniques, les incertitudes et les risques relatifs aux immunothérapies CAR-T soit divulguée afin que les patients puissent faire un choix libre et éclairé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Considérant la gravité de la condition médicale, et le caractère prometteur du liso-cel, il considère juste et raisonnable de recommander son remboursement au ministre. Afin de diminuer les risques associés à l’incertitude quant à l’efficacité et aux effets indésirables du liso-cel, l’INESSS recommande que des conditions d’introduction soient respectées. Ces conditions incluent un suivi clinique des patients ayant reçu la thérapie et une réévaluation par l’INESSS. Par ailleurs, dans un contexte de ressources limitées, l’INESSS doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi il demande que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.