Extrait d'avis au ministre

Le ciltacabtagène autoleucel (Carvykti^MC [cilta-cel]) est une immunothérapie de type CAR-T. L’immunothérapie consiste en la reconnaissance et la destruction des cellules cancéreuses par les cellules immunitaires. Les thérapies CAR-T ont plusieurs particularités, notamment en ce qui a trait à leur fabrication. En effet, il faut d’abord prélever les globules blancs du sang du patient, qui sont ensuite acheminés dans un laboratoire spécialisé qui les modifiera génétiquement pour leur permettre de cibler et d'attaquer les cellules cancéreuses. Le cilta-cel est administré en 1 injection intraveineuse unique dans un centre désigné. Le cilta-cel est utilisé pour traiter les personnes atteintes d’un myélome multiple récidivant et réfractaire, c’est-à-dire celles dont le cancer a progressé à la suite d’un traitement ou qui ne répondent pas à celui-ci. Il s’agit d’un cancer relativement fréquent qui affecte plus souvent les hommes que les femmes et dont le diagnostic est établi à l’âge d’environ 69 ans.

Plus précisément, le cilta-cel est indiqué pour traiter le myélome multiple récidivant et réfractaire chez les personnes ayant reçu au moins 3 thérapies. L’espérance de vie des patients à ce stade avancé de la maladie est généralement courte. Le choix du traitement dépend de plusieurs facteurs, y compris des thérapies déjà reçues ainsi que de la réponse obtenue à celles-ci et la présence d’autres maladies. Des thérapies peuvent être administrées, mais les options sont limitées et celles qui sont efficaces sont rares.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du cilta-cel repose sur une étude de faible qualité, notamment en raison de l’absence de traitement comparateur. Néanmoins, considérant la gravité de la condition à ce stade de la maladie et le choix limité de traitements efficaces, cette étude rapporte des résultats prometteurs, notamment en ce qui concerne le taux de réponse au traitement, qui est jugé élevé. Toutefois, les bénéfices à long terme du cilta-cel sont incertains, surtout du fait d’un niveau de toxicité important. En effet, la thérapie s'accompagne d’effets secondaires dont certains peuvent être graves. Ces événements peuvent toutefois être pris en charge par du personnel formé. Ces effets secondaires s’apparentent pour la plupart à ceux des autres thérapies CAR-T présentement remboursées au Québec.

Le coût de traitement au cilta-cel est très élevé. De plus, comparativement aux traitements utilisés à ce stade de la maladie, à savoir les associations carfilzomib/dexaméthasone et pomalidomide/dexaméthasone avec ou sans ajout de cyclophosphamide, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement du cilta-cel entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 72 millions de dollars sur le budget des établissements de santé.

Par ailleurs, en raison des modalités d’administration du traitement et du suivi de ses effets secondaires s’étendant sur plusieurs jours, le patient doit demeurer à proximité du centre désigné pendant approximativement 1 mois. Cette exigence peut avoir un impact sur la qualité de vie du patient et de ses proches. Finalement, l’INESSS juge important que toute l’information existante sur les bénéfices cliniques, les incertitudes et les risques relatifs aux immunothérapies CAR‑T soit divulguée afin que les patients puissent faire un choix libre et éclairé.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès aux meilleures options de traitement en temps opportun. Considérant la gravité de la condition médicale, le faible nombre d’options satisfaisantes actuellement offertes après les 3 premières thérapies incluant des médicaments de 3 classes spécifiques et le caractère prometteur du cilta-cel, il juge juste et raisonnable de recommander son remboursement au ministre. Afin de diminuer les risques associés à l’incertitude quant à l’efficacité et aux effets secondaires du cilta-cel, l’INESSS recommande que des conditions d’introduction soient respectées. Ces conditions incluent un suivi clinique des patients ayant reçu la thérapie et une réévaluation par l’Institut. Par ailleurs, dans un contexte de ressources limitées, l’INESSS doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi il recommande au ministre de rembourser Carvykti^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé. L’INESSS demande également au fabricant de s’engager à soumettre de nouvelles données lors d’une réévaluation qui sera menée en temps opportun, afin de préciser les bénéfices du traitement.