Extrait d'avis au ministre

L’éliglustat (Cerdelga^MC) est un médicament utilisé pour diminuer les symptômes de la maladie de Gaucher de type 1, une maladie rare qui affecte environ 1 personne sur 100 000. Chez les personnes atteintes de cette maladie, le foie et la rate augmentent de taille et la concentration sérique de l’hémoglobine ainsi que le nombre de plaquettes dans le sang diminuent. De plus, la maladie de Gaucher entraîne de l’inconfort, de la fatigue et de la douleur.

Actuellement, les patients atteints de la maladie de Gaucher peuvent être traités par une thérapie de remplacement enzymatique qui s’administre par voie intraveineuse. Cette classe de médicament est utilisée depuis plusieurs années pour le traitement de cette maladie. L’éliglustat est un médicament au mécanisme d’action différent, qui s’administre par voie orale.

Il s’agit de la deuxième évaluation de l’éliglustat par l’INESSS. Lors de l’évaluation précédente, l’INESSS n’a pas reconnu sa valeur thérapeutique, entre autres, parce que les données ne permettaient pas de confirmer que l’éliglustat était aussi efficace que les thérapies de remplacement enzymatique. De plus, ces données indiquaient qu’il était moins bien toléré. Or, les nouvelles données cliniques évaluées ne permettent toujours pas de répondre aux préoccupations formulées en lien avec l’efficacité et l’innocuité de l’éliglustat. L’éliglustat s’administre par voie orale, contrairement aux thérapies de remplacement enzymatique. Cependant, cet avantage est insuffisant pour contrebalancer ces préoccupations.

L’INESSS est sensible à la condition des personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1. Bien que l’éliglustat ait l’avantage de s’administrer par voie orale, les données actuelles ne démontrent pas qu’il pourrait répondre aux attentes des patients.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique de l’éliglustat n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi (justesse du prix, rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, conséquences de l’inscription du médicament sur la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé ainsi que l’opportunité de l’inscription du médicament sur la liste, au regard de l’objet du régime général) n’ont pas été évalués.