Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il s’agit d’une maladie grave. Elle affecte des personnes de tous âges, notamment celles de 60 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Elle se développe habituellement de manière soudaine et évolue rapidement en quelques jours ou quelques semaines en l’absence de traitement. Il existe plusieurs types de leucémie myéloïde aigüe et chacune a des caractéristiques et un degré de sévérité qui lui sont propres. Les traitements intensifs de chimiothérapie utilisés actuellement ont pour objectif de guérir la maladie. Cependant, environ la moitié des patients atteints de leucémie myéloïde aigüe sont considérés comme inadmissibles à ces traitements en raison, par exemple, de l’âge ou de la présence d’autres maladies. Par conséquent, leur espérance de vie est généralement de quelques mois, car les options de traitements sont limitées et d’efficacité décevante.

Le glasdégib (Daurismo^MC est un médicament utilisé pour traiter la leucémie myéloïde aigüe, en association avec un agent de chimiothérapie à faible dose, chez les patients inadmissibles aux traitements intensifs de chimiothérapie. Il vise à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la survie ou à améliorer le confort. Il s’administre quotidiennement par voie orale.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du glasdégib repose sur une étude de faible qualité. L’INESSS juge que cette étude est de trop faible qualité pour démontrer l’efficacité du glasdégib. Bien que le besoin de santé à combler soit très important, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique du glasdégib pour l’indication demandée, faute de preuves suffisantes quant à son efficacité et à son innocuité. De plus, l’effet sur la qualité de vie n’a pas été évalué.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique du glasdégib n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.