Extrait d'avis au ministre

L’amylose à chaîne légère (AL) est une maladie rare et mortelle qui n’est pas héréditaire. Elle survient généralement chez les personnes âgées de 60 ans ou plus. Elle est causée par l’accumulation d’une protéine anormale qui se dépose dans les organes du corps et qui, avec le temps, va les empêcher de fonctionner correctement. Les principaux organes concernés sont le cœur, les reins, le système nerveux et le foie. Seul le cerveau n’est pas touché. Les patients présentent plusieurs symptômes, qui peuvent être très différents d’une personne à une autre. Ils peuvent sentir que leur cœur ne bat pas régulièrement, qu’ils sont essoufflés, qu’ils ont des fourmillements dans les pieds ou moins de force musculaire. À ce jour, il n’existe aucun moyen de prévenir ou de guérir cette maladie. En revanche, plus son diagnostic est fait tôt, plus les chances de succès d’un traitement sont importantes. Bien qu’il ne s’agisse pas d’un cancer, des associations de chimiothérapies sont utilisées pour le traitement. Au Québec, la thérapie appelée « CyBorD » est la plus souvent utilisée. Il s’agit d’une association de 3 chimiothérapies, soit le cyclophosphamide, le bortézomib et la dexaméthasone.

Le daratumumab (Darzalex^MC SC) administré en injection sous-cutanée est initialement ajouté à l’association CyBorD, puis utilisé seul pour traiter l’amylose AL nouvellement diagnostiquée. Tout comme le CyBorD, cette thérapie vise notamment à diminuer la formation des dépôts de protéines dans les organes.

L’efficacité et les effets indésirables du daratumumab, en association avec le CyBorD, ont été évalués comparativement au CyBorD dans une étude de bonne qualité, réalisée sur des patients qui n’avaient jamais reçu de traitement pour l’amylose AL. Les résultats de cette étude montrent que l’ajout du daratumumab à l’association CyBorD diminue davantage le nombre de protéines mal formées à l’origine des dépôts et du mauvais fonctionnement des organes. De plus, bien qu’un gain sur la survie globale ne soit pas démontré avec l’association daratumumab/CyBorD dans cette étude, il a été jugé possible que sur une plus longue période, un prolongement de la survie puisse être observé avec cette thérapie. Finalement, puisque l’ajout du daratumumab semble augmenter le nombre d’effets indésirables cardiaques chez les patients dont le cœur est déjà gravement atteint, son utilisation serait donc réservée aux personnes pour lesquelles le daratumumab a été jugé sécuritaire compte tenu de la sévérité de leur insuffisance cardiaque. Ainsi, l’INESSS juge que le daratumumab, en association avec le CyBorD, comblerait un besoin de santé jugé important et deviendrait le premier choix de traitement de cette maladie.

Le coût du daratumumab est très élevé. Lorsqu’il est administré en association avec le CyBorD, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. En effet, le coût de traitement est élevé par rapport au CyBorD seul et ne peut être raisonnablement justifié, même dans la situation où un gain de survie globale lui serait reconnu. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, le remboursement du daratumumab pour cette maladie entraînerait pour le système de santé des dépenses additionnelles de près de 18 M$ pour le traitement de 114 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de retarder la progression de la maladie. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Darzalex^MC SC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.