Extrait d'avis au ministre

La thrombopénie immune (TPI) est une maladie auto-immune peu fréquente dans laquelle le système immunitaire détruit les plaquettes et diminue leur production, ce qui conduit à un taux de plaquettes dans le sang inférieur à 100 x 10⁹/l. Comme les plaquettes aident le sang à coaguler, un faible taux augmente les risques de saignements. Les personnes atteintes de TPI peuvent n’avoir aucun symptôme, mais elles peuvent aussi présenter des hématomes (des « bleus ») plus facilement ou avoir des saignements, entre autres au niveau de la bouche, du nez ou du tube digestif. Dans les cas les plus graves, des saignements internes, par exemple dans le cerveau, peuvent mener au décès. La TPI qui se développe chez l’adulte dure généralement longtemps, mais disparaît chez ⅓ des patients qui ont été traités pendant 1 an.

Il n’existe aucun remède qui guérit la maladie. Le but du traitement est d’augmenter le nombre de plaquettes afin de réduire les risques de saignements, d’améliorer la qualité de vie des patients et de diminuer les effets nuisibles causés par les thérapies. Le traitement utilisé en premier est généralement un corticostéroïde. Lorsque la maladie se prolonge, le traitement privilégié est l’eltrombopag (Revolade^MC), qui s’administre par voie orale. Ce médicament constitue le standard actuel de soins. Il est généralement bien toléré, mais il peut affecter la fonction du foie et la prise de certains aliments (notamment ceux contenant du calcium) peut nuire à son efficacité. Le romiplostim (Nplate^MC), qui s’administre en injection sous la peau n’est pas inscrit sur les listes des médicaments contrairement à l’eltrombopag. L’avatrombopag (Doptelet^MC) est un médicament de la même classe que l’eltrombopag et que le romiplostim. Il s’administre par voie orale et n’impose pas de modification alimentaire.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires de l’avatrombopag repose sur une étude de qualité acceptable, réalisée sur des adultes dont la maladie a répondu de façon insuffisante au traitement précédent. Cette étude a inclus peu de patients et le taux d’abandon au cours de l’étude est important, ce qui rend les résultats obtenus incertains. Ceux‑ci indiquent notamment que l’avatrombopag procure un taux de plaquettes qui est considéré comme suffisant pour diminuer le risque de saignement, plus longtemps qu’un placebo. De plus, après 8 jours de traitement, les patients traités par l’avatrombopag sont plus nombreux à atteindre ce taux de plaquette que ceux recevant le placebo. Chez une minorité de patients, l’avatrombopag ferait diminuer l’usage d’autres traitements de la TPI, comparativement au placebo. Cependant, il n’existe aucune donnée permettant d’apprécier l’effet de l’avatrombopag sur la qualité de vie des patients. L’avatrombopag semble bien toléré, mais le risque de certains effets secondaires comme les thromboembolies n’est pas bien connu avec son usage. Finalement, il n’est pas possible de comparer l’efficacité et l’innocuité de l’avatrombopag à celles de l’eltrombopag. Pour l’ensemble de ces raisons, il n’est pas possible de déterminer que l’avatrombopag puisse combler, même en partie, le besoin de santé des patients atteints de TPI; de ce fait, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître sa valeur thérapeutique pour cette indication.

Puisque la valeur thérapeutique de Doptelet^MC n’est pas reconnue, les 4 autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.