Extrait d'avis au ministre

Le syndrome de Lennox-Gastaut (SLG) est un type d’épilepsie rare. Cette maladie affectant le cerveau représente 3 à 5 % des épilepsies infantiles et est légèrement plus fréquente chez les garçons. Elle se caractérise par plusieurs types de crises difficiles à contrôler par des médicaments, notamment les crises toniques (raideur musculaire) et atoniques (perte de tonus musculaire) qui peuvent entraîner des chutes et occasionner des blessures. Les crises surviennent le plus souvent avant l’âge de 7 ans, avec un pic entre 3 et 5 ans. La maladie est souvent associée à des troubles du développement pouvant se traduire par une déficience intellectuelle, des problèmes comportementaux (hyperactivité, agitation, agressivité) ou des troubles du spectre de l’autisme. Les crises et leur fréquence contribuent à une détérioration importante de la qualité de vie des patients et de leurs familles. 

La prise en charge vise à réduire la fréquence et la sévérité des crises et, par conséquent, les chutes et blessures associées. Les médicaments anticrises utilisés comprennent l’acide valproïque, la lamotrigine et le rufinamide. La diète cétogène, la neurostimulation et la chirurgie peuvent être utilisées chez certains patients. Malgré les traitements offerts et le plus souvent utilisés en association, les crises des patients atteints du SLG ne sont pas contrôlées adéquatement. Elles sont dites réfractaires. Il existe un besoin de nouveaux traitements pouvant réduire davantage les crises tout en limitant les effets secondaires. 

Le cannabidiol (Epidiolex^MC) agirait d’une façon différente de celle des médicaments anticrises actuellement offerts. Il s’administre par la bouche, 2 fois par jour, en ajout aux autres traitements. Sa dose est établie en fonction du poids corporel. 

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du cannabidiol (CBD) repose sur 2 études de bonne qualité. Leurs résultats montrent que le CBD, en ajout aux traitements standards, réduit de façon significative la fréquence des crises avec chutes et semble améliorer l’état général des patients perçu par leurs proches. Par rapport au placebo, le CBD a permis à plus de patients d’atteindre une réduction de plus de 50 % de la fréquence des crises avec chutes. La somnolence, la diarrhée, la diminution de l’appétit, la fatigue et l’augmentation des enzymes hépatiques sont les effets secondaires les plus fréquents. L’effet du CBD sur la qualité de vie ou la fonction cognitive à long terme est inconnu. L’INESSS juge que le CBD pourrait combler en partie le besoin de santé des patients atteints du SLG. 

Le coût de traitement au CBD est élevé et s’ajoute à celui des traitements standards. De plus, comparativement aux traitements standards, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) ne peut être évalué avec précision, en raison d’une importante incertitude sur le maintien de son effet au fil du temps et sur l’impact attendu sur la qualité de vie des proches aidants. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’inscription du CBD pour cette indication entraînerait des dépenses additionnelles inférieures à 10 millions de dollars sur le budget de la RAMQ.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à des traitements réduisant les crises et ayant peu d’effets secondaires. L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Epidiolex^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé