Extrait d'avis au ministre

Description du médicament

Le déférasirox est le premier chélateur du fer administré par voie orale disponible au Canada. Il est indiqué pour le traitement de la surcharge en fer chronique causée par des transfusions sanguines chez les personnes âgées d’au moins six ans atteintes d’anémie et chez les enfants âgés de deux ans à cinq ans qui ne peuvent recevoir de traitement approprié par la déféroxamine.

En juin 2007, le Conseil estimait qu’il ne disposait pas de suffisamment d’information pour conclure positivement sur la valeur thérapeutique du déférasirox, l’efficacité n’ayant été démontrée que pour un sous-groupe d’individus atteints de bêta-thalassémie qui recevaient de fortes doses de déférasirox (Cappellini 2006). Rappelons que le ratio des doses de déférasirox et de déféroxamine variait de 1 : 2 à 1 : 4 dans cette étude, ce qui nuisait à l’interprétation des résultats. Depuis, le Conseil a évalué un essai clinique contrôlé (Vichinsky 2006), ayant une méthodologie semblable à celle de Cappelini. Les résultats de cette étude, portant sur des personnes atteintes d’anémie à cellules falciformes, démontrent qu’un traitement d’un an avec le déférasirox procure une réduction significative de la concentration hépatique en fer à des doses de 10 mg/kg/jour, de 20 mg/kg/jour, et de 30 mg/kg/jour, et que cette réduction est comparable à celle obtenue en présence de déféroxamine. Notons que dans cette étude le ratio pour toutes les doses de déférasirox et de déféroxamine est de 1 : 2. Par ailleurs, le profil d’effets indésirables du déférasirox dans cette étude est semblable à ce qui avait été observé lors de la première évaluation.

Ainsi, les résultats de l’étude de Vichinsky (2006) permettent de clarifier la question portant sur l’efficacité du déférasirox au regard de la dose et du niveau de surcharge en fer. Ils permettent de conclure positivement à la valeur thérapeutique du déférasirox en présence d’hémosidérose consécutive à des transfusions sanguines chez des personnes atteintes de bêta-thalassémie ou d’anémie à cellules falciformes. À cet égard, il est permis de croire que toutes les personnes atteintes d’une maladie qui requiert la réduction de la surcharge en fer pourraient bénéficier d’un tel traitement. Par conséquent, le Conseil reconnaît la valeur thérapeutique du déférasirox.

Le coût mensuel de traitement avec le déférasirox (2 370 $ pour traiter un adulte de 50 kg avec une dose quotidienne de 20 mg/kg) est grandement supérieur à celui avec la déféroxamine ou ses versions génériques (899 $ pour traiter un adulte de 50 kg avec une perfusion quotidienne de 40 mg/kg). Même lorsque les coûts d’administration de la déféroxamine sont considérés, le coût de traitement avec le déférasirox demeure plus élevé. Le Conseil ne peut s’appuyer sur les résultats d’une étude pharmacoéconomique adaptée à la situation canadienne, mais publiée dans un contexte américain (Delea 2007), en raison de sa faible qualité méthodologique. En posant des hypothèses plus réalistes, le Conseil estime que le ratio coût-utilité pourrait être supérieur à 100 000 $/QALY sur la base des analyses de sensibilité. Ainsi, le déférasirox ne constituerait pas une option coût-efficace par rapport à la déféroxamine.

En conséquence, le Conseil reconnaît maintenant la valeur thérapeutique d’Exjade^MC mais il juge qu’il ne rencontre pas le critère de la justesse du prix. C’est pourquoi il a maintenu sa recommandation de ne pas inscrire ce produit sur les listes de médicaments.