Extrait d'avis au ministre

Le syndrome myélodysplasique (SMD) est un cancer de la moelle osseuse. Il affecte souvent les personnes de 65 ans ou plus et davantage les hommes que les femmes. L’issue de la maladie est très variable, l’espérance de vie au diagnostic allant de quelques mois à plusieurs années. Le SMD peut se transformer en leucémie myéloïde aigüe (LMA) chez environ le tiers des patients. Dans ce cas, et en l’absence de traitement, la maladie progresse très rapidement. Par ailleurs, la leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) est une forme rare de cancer du sang. Autrefois, elle faisait partie des SMD, mais elle est maintenant considérée comme une maladie distincte.

Seule une greffe de moelle osseuse peut guérir un SMD, mais rares sont les patients qui peuvent la recevoir. Ils sont souvent trop âgés ou atteints d’autres conditions médicales pour que les avantages de cette procédure dépassent les risques qu’elle engendre. Lorsque la greffe n’est pas possible, le médicament le plus utilisé est l’azacitidine. C’est une chimiothérapie de faible intensité qui s’administre à la clinique d’oncologie de l’hôpital, en injections sous la peau plusieurs fois par mois. Ce traitement vise à contrôler les symptômes de la maladie, à diminuer les transfusions de sang, à améliorer la qualité de vie, à diminuer le risque que la maladie se transforme en LMA et à prolonger la vie. Il est plus fréquemment utilisé lorsque la maladie est plus agressive, c’est-à-dire lorsque le SMD est à haut risque. La LMMC est traitée de façon similaire au SMD.

La décitabine/cédazuridine (Inqovi^mc) est une association de médicaments indiquée pour traiter la LMMC ainsi que le SMD. Elle représente une option supplémentaire de traitement s’administrant par voie orale. Elle vise les mêmes objectifs que l’azacitidine.

L’évaluation de la décitabine/cédazuridine repose sur deux études de faible qualité que l’INESSS juge insuffisantes pour démontrer son efficacité et son innocuité. De plus, l’effet sur la qualité de vie n’a pas été évalué dans les études retenues. Le besoin de santé est en partie déjà comblé par l’azacitidine, bien que son mode d’administration demeure une limite à l’accessibilité du traitement pour certains patients.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique de la décitabine/cédazuridine n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences, sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé, de l’inscription de ce médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.