Extrait d'avis au ministre

Le cancer du rein est une maladie relativement fréquente et grave, qui touche près de 2 fois plus d’hommes que de femmes. L’adénocarcinome rénal représente 80 à 90 % de l’ensemble des cancers du rein chez l’adulte. Le traitement de l’adénocarcinome rénal au stade précoce a pour objectif de guérir et repose sur la chirurgie. Après la chirurgie, les patients sont suivis activement par leur médecin, qui vérifie périodiquement que le cancer n’est pas réapparu. En l’absence de récidive, ils ne reçoivent pas de médicament pour leur cancer. Toutefois, malgré la chirurgie, le risque de récidive et de décès est élevé.

Le pembrolizumab (Keytruda^MC) est une immunothérapie qui active le système immunitaire pour que celui-ci s’attaque à la maladie. Les présents travaux portent sur son utilisation au stade précoce après la chirurgie. Dans ce contexte, il vise à prévenir ou à retarder la réapparition de la maladie et à prolonger la vie. Il s’administre par injection intraveineuse pendant 1 an.

La 1^re évaluation de l’efficacité et de l’innocuité du pembrolizumab le comparant à un placebo reposait sur une étude de bonne qualité, mais comportant plusieurs limites méthodologiques. L’INESSS avait jugé que même si cette étude montrait que le pembrolizumab réduit le risque de récidive par rapport au placebo, une incertitude importante demeurait quant aux réels bénéfices cliniques, lesquels pourraient être modestes. Les données soumises ne permettaient pas non plus de déterminer si le pembrolizumab peut prolonger la vie des patients. De plus, des effets indésirables de nature immunitaire, parfois irréversibles, touchant certaines glandes comme la thyroïde, le pancréas ou les surrénales, observés chez un nombre élevé de patients, préoccupaient l’INESSS. En conséquence, la valeur thérapeutique du pembrolizumab n’avait pas été reconnue pour le traitement de l’adénocarcinome rénal au stade précoce.

Au cours de la présente réévaluation, les données préalablement appréciées par l’Institut ont été réexaminées et de nouvelles informations soumises par le fabricant ont été analysées. Parmi celles-ci, des données à plus long terme de l’étude principale démontrent que le pembrolizumab prolonge la vie des patients atteints d’un adénocarcinome rénal au stade précoce, par rapport au placebo. En outre, après avoir pris en considération l’ensemble des données, l’INESSS est d’avis qu’elles permettent de lever les principales incertitudes et préoccupations soulevées initialement. C’est pourquoi l’Institut juge cette fois-ci qu’il peut reconnaître la valeur thérapeutique du pembrolizumab et que ce traitement représenterait une nouvelle option de traitement à ce stade de la maladie.

Le coût de traitement par le pembrolizumab est élevé. De plus, comparativement à la surveillance active, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue au pembrolizumab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 34,3 millions de dollars sur le budget du système de santé pour le traitement de 588 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement pouvant réduire le risque de récidive et prolonger la vie des patients. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Keytruda^MC pour le traitement adjuvant de l’adénocarcinome rénal à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.