Extrait d'avis au ministre

Le cancer des voies biliaires (CVB) est un cancer peu fréquent, dont l’évolution est très rapide. La majorité des patients atteints sont diagnostiqués à un stade avancé de la maladie, c’est-à-dire lorsque le CVB ne peut pas être retiré par chirurgie ou qu’il s’est propagé à d’autres organes. Actuellement, ces patients se voient offrir comme 1^er traitement la chimiothérapie standard composée de gemcitabine et de cisplatine à laquelle est ajouté le durvalumab (Imfinzi^MC), une immunothérapie. Plus de la moitié des patients survivent au-delà de 1 an avec cette association de médicaments. 

Le pembrolizumab (Keytruda^MC) est une immunothérapie, comme le durvalumab, qui entraîne l’activation du système immunitaire du patient et lui permet d’attaquer le cancer. Il s’administre par voie intraveineuse en ajout à la chimiothérapie standard. Il vise à prolonger la vie tout en conservant la qualité de vie du patient. Tout comme pour l’association durvalumab/chimiothérapie, celle qui inclut le pembrolizumab ne guérit pas la maladie.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du pembrolizumab, en ajout à la chimiothérapie standard, repose sur une étude de qualité acceptable. Les résultats montrent que cette association prolonge de façon modeste la vie par rapport à la chimiothérapie seule, mais il n’est pas démontré qu’elle retarde la progression de la maladie. Les principaux effets secondaires du traitement associant le pembrolizumab et la chimiothérapie sont surtout causés par cette dernière. Ceux provoqués par le pembrolizumab sont souvent liés à l’activation du système immunitaire y compris des dérèglements de la glande thyroïde et des inflammations des poumons. L’ajout du pembrolizumab à la chimiothérapie ne semble pas détériorer la qualité de vie des patients. 

Une analyse additionnelle compare indirectement l’efficacité du pembrolizumab à celle du durvalumab, tous 2 en association avec la chimiothérapie standard. Les résultats de cette analyse sont très incertains en raison de la qualité de celle-ci. Bien qu’elle semble indiquer que les 2 traitements pourraient avoir une efficacité comparable, l’analyse ne permet pas d’exclure que le pembrolizumab puisse être moins efficace que le durvalumab. Toutefois, après avoir considéré l’ensemble de la preuve, l’INESSS estime que les 2 traitements sont globalement comparables. 

Le coût de traitement par le pembrolizumab en association avec la chimiothérapie est élevé. Il est cependant inférieur à celui du durvalumab en association avec la chimiothérapie, et ce, pour des bénéfices de santé jugés similaires. Conformément à ses modalités d’évaluation économique, l’INESSS n’a pas réalisé d’analyse d’impact budgétaire, puisqu'une analyse de minimisation des coûts est retenue pour évaluer son efficience.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitement prolongeant la vie le plus longtemps possible. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Keytruda^MC pour le traitement du CVB localement avancé non résécable ou métastatique à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.