Extrait d'avis au ministre

Le carcinome urothélial est un type de cancer qui se développe dans le système urinaire. Il prend généralement naissance dans les cellules qui tapissent l’intérieur de la vessie. Lorsque le carcinome urothélial envahit la paroi musculaire, la maladie a tendance à se propager à d’autres organes, ce qui est associé à une espérance de vie réduite. Le traitement standard du carcinome urothélial infiltrant le muscle de la vessie consiste à retirer la vessie en totalité (résection radicale) et à administrer une chimiothérapie, préférentiellement avant la chirurgie, pour les patients y étant admissibles. Après la résection radicale, la majorité des patients ne reçoivent aucun traitement.

Le nivolumab (Opdivo^MC) est une immunothérapie qui active le système immunitaire pour que celui-ci s’attaque à la maladie. Il est utilisé en monothérapie après la résection radicale du carcinome urothélial dans le but de prolonger la période sans maladie et la survie. Il s’administre par voie intraveineuse pendant 1 an au maximum.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du nivolumab repose sur une étude de bonne qualité, malgré certaines limites. Ses résultats montrent que, par rapport au placebo, l’utilisation du nivolumab après la résection radicale du carcinome urothélial prolonge de façon importante la période sans maladie chez les patients dont la tumeur exprime le marqueur PD-L1 à 1 % et plus (PD-L1 ≥ 1 %) et pourrait prolonger la vie de ces patients. Toutefois, les données actuelles ne permettent pas de reconnaître de bénéfices à l’utilisation adjuvante du nivolumab chez les patients dont la tumeur exprime le PD-L1 à moins de 1 %. Compte tenu des bénéfices attendus du traitement par le nivolumab, sa toxicité est jugée acceptable, mais les effets secondaires provoqués par l’activation du système immunitaire doivent être surveillés étroitement, puisque leur impact peut être grave. Après la résection radicale du carcinome urothélial, le nivolumab représenterait une nouvelle option de traitement pour les patients admissibles.

Bien que le coût de traitement par le nivolumab soit élevé comparativement à celui de l’observation sans traitement actif, l’analyse effectuée suggère que le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) est favorable dans la population PD‑L1 ≥ 1 %. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le nivolumab entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 21,5 M$ sur le budget des établissements de santé pour le traitement de 323 patients.

Le traitement par le nivolumab requerrait davantage de ressources du système de santé par rapport à l’observation sans traitement actif, étant donné son administration par perfusion intraveineuse s’échelonnant sur une période maximale de 1 an. Par ailleurs, la gestion de ses effets secondaires liés à l’activation du système immunitaire pourrait entraîner des suivis supplémentaires. En contrepartie, advenant que le traitement par le nivolumab soit éventuellement associé à une guérison de la maladie, son utilisation permettrait d’éviter l’utilisation de ressources médicales pour des soins en contexte métastatique.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, de prolonger la période sans maladie et de prolonger la vie le plus longtemps possible. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Opdivo^MC à la condition que son utilisation soit encadrée.