Extrait d'avis au ministre

L’angioœdème héréditaire est une maladie génétique rare qui affecte environ 1 personne sur 50 000. Les personnes qui en sont atteintes peuvent développer des crises d’œdèmes localisés, c’est-à-dire un gonflement à un endroit précis, par exemple au niveau de la peau, de l’abdomen, et dans de rares cas, des voies respiratoires. Ces œdèmes sont temporaires, mais peuvent persister pendant quelques jours et être invalidants pour la personne atteinte. La gravité et la fréquence des crises sont très variables. Actuellement, le traitement le plus souvent utilisé pour prévenir ces crises est le lanadélumab (Takhzyro^MC), médicament qui se donne généralement par voie sous-cutanée toutes les 2 semaines. Ce produit est distribué par Héma-Québec aux établissements qui gèrent une banque de sang.

Le bérotralstat (Orladeyo^MC) est un médicament qui agit en prévenant les crises d’angioœdème. Il s’administre par voie orale une fois par jour. L’évaluation du bérotralstat repose sur une étude de qualité jugée acceptable dans laquelle l’efficacité, les effets secondaires et la qualité de vie ont été comparés à un placebo. Cette étude portait sur des patients âgés de 12 ans ou plus atteints du type I ou II de la maladie. Les résultats montrent qu’Orladeyo^MC est plus efficace qu’un placebo pour diminuer le taux mensuel de crises d’angioœdème. De plus, il est bien toléré. L’étude n’a toutefois pas montré que le médicament améliore la qualité de vie comparativement au placebo. De plus, puisqu’aucune étude comparant le bérotralstat par rapport aux autres traitements de prévention des crises n’est connue, il n’est pas possible de comparer l’efficacité et les effets indésirables du bérotralstat. Puisque les autres options de traitements en prévention des crises d’angioœdème héréditaire s’administrent par injection, l’accès à un nouveau médicament se prenant par voie orale pourrait combler un besoin.  

Le coût de traitement au bérotralstat est élevé. En l’absence de données cliniques comparatives avec un traitement actif, l’efficience du bérotralstat comparativement au lanadélumab n’a pu être évaluée. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, l’ajout d’une indication reconnue pour le paiement du bérotralstat engendrerait des coûts au budget de la RAMQ, mais procurerait des économies sur le système public en prenant en compte la baisse des coûts en établissements.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à différentes options de traitements. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Orladeyo^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.