Extrait d'avis au ministre

La bêta-thalassémie est une maladie rare, chronique et progressive. Elle est due à l’anomalie d’un gène qui sert à transporter l'oxygène dans le sang, des poumons vers les organes. Cette anomalie entraîne la mort prématurée des globules rouges, ce qui conduit au développement d’une anémie. Les patients peuvent développer plusieurs complications incluant des problèmes de croissance, ainsi que des symptômes musculaires et osseux. L’espérance de vie est réduite à une trentaine d’années en absence de traitement.

Pour traiter l’anémie, les patients reçoivent des transfusions de sang environ toutes les trois ou quatre semaines. Ces traitements imposent un fardeau important aux patients qui doivent se rendre fréquemment à l’hôpital. De plus, les transfusions répétées causent une accumulation de fer dans le corps, comme dans le foie et le cœur. Puisque cela peut entraîner des complications, la prise régulière de médicaments pour éliminer le surplus de fer, appelés des chélateurs du fer, est nécessaire. Ceux-ci sont également associés à un potentiel d’effets indésirables.

Le luspatercept (Reblozyl^MC) est un médicament utilisé pour le traitement de l’anémie chez les adultes atteints de bêta-thalassémie qui sont dépendants des transfusions de sang. Il stimule la production de globules rouges, ce qui permet de réduire la quantité de sang transfusé. Ce médicament s’administre par injection sous-cutanée (sous la peau) toutes les trois semaines. Les données montrent que les personnes qui reçoivent ce médicament réduisent leur nombre de transfusions de sang par rapport à ceux qui reçoivent le placebo. Ce médicament pourrait contribuer à répondre à un important besoin de santé non comblé chez les personnes atteintes d’anémie dépendante des transfusions de sang associée à une bêta-thalassémie.

Le coût du luspatercept est très élevé. Lorsqu’il est administré en ajout aux transfusions sanguines et aux chélateurs du fer, le rapport entre son coût et son efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) est défavorable. En effet, le coût de traitement est très élevé par rapport à un traitement constitué seulement de transfusions sanguines et de chélateurs du fer, et il n’y a pas de démonstration fiable de gain de santé supplémentaire. Par ailleurs, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, le remboursement du luspatercept pour cette maladie entraînerait des dépenses additionnelles de près de 3,6 M$ sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 40 patients.

L’INESSS est sensible au contexte particulier des maladies rares pour lesquelles il est plus difficile de réaliser des études de bonne qualité. Cependant, dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser le luspatercept à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.