Extrait d'avis au ministre

Le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SMLE) est une maladie rare liée à la présence d’anticorps qui perturbent la communication entre les nerfs et les muscles. Cela a pour conséquence de réduire la quantité d’acétylcholine, messager chimique nécessaire à la contraction des muscles. Le SMLE se manifeste par une faiblesse musculaire et une fatigue qui augmentent au cours de la journée. Les muscles des jambes, des bras et des mains sont les plus souvent touchés, mais ceux qui permettent de boire et de manger, et plus exceptionnellement, ceux de la respiration, peuvent également l’être. Chez plus de la moitié des patients, les anticorps à l’origine de la maladie sont liés à la présence d’un cancer, le plus souvent une forme agressive du cancer du poumon. Les personnes souffrant du SMLE ont de la difficulté à se déplacer et à accomplir des activités comme se laver, s’habiller ou préparer un repas. Elles finissent souvent par avoir besoin d’assistance pour les réaliser.

L’amifampridine (Ruzurgi^MC) est un médicament utilisé depuis près de 30 ans pour réduire les symptômes du SMLE. Jusqu’à récemment, il était disponible par l’intermédiaire du Programme d’accès spécial de Santé Canada; la plupart des patients ayant un diagnostic de SMLE au Québec le reçoivent déjà. L’amifampridine faciliterait la contraction des muscles en augmentant la libération d’acétylcholine. Elle doit être prise trois à quatre fois par jour.

Les études cliniques fournies présentent plusieurs limites en raison du faible nombre de personnes y participant et parce qu’il n’existe pas d’outil officiel pour évaluer la gravité du SMLE. Leurs résultats montrent que l’amifampridine améliore le signal électrique entre le nerf et le muscle ainsi que la force de plusieurs muscles habituellement touchés dans le SMLE. L’arrêt du traitement semble être associé à une augmentation de la faiblesse musculaire et à une diminution de la facilité à se déplacer. Les principaux bénéfices du traitement semblent être ressentis très rapidement. Bien que ces résultats apparaissent favorables, on ne sait pas s’ils sont associés à une amélioration de l’autonomie et de la qualité de vie des personnes atteintes du SMLE. La longue expérience avec ce médicament indique toutefois que la majorité des patients continuent de prendre l’amifampridine à long terme malgré les multiples doses à prendre chaque jour.

Le coût d’acquisition mensuel de l’amifampridine, administrée en ajout aux meilleurs soins de soutien, est très élevé. Lorsque comparée au placebo, elle s’accompagne de bénéfices cliniques mais il demeure une incertitude importante quant à l’effet du traitement sur le quotidien des patients. De plus, son profil d’innocuité est défavorable comparativement au placebo. Ainsi, en raison de la preuve disponible, son coût très élevé ne peut être justifié. Par ailleurs, l’INESSS estime que durant les trois prochaines années, l’amifampridine entraînerait des dépenses additionnelles de 1,3 million de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement d’un faible nombre de patients.

L’INESSS est sensible à l’impact de cette maladie sur la qualité de vie des patients qui en sont atteints, de même que sur leur cheminement personnel, professionnel et social. Les besoins de ces patients peuvent devenir très importants, des options de traitement permettant de diminuer les symptômes ou d’empêcher la formation des anticorps à leur origine sont donc nécessaires. L’INESSS doit toutefois formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable. Pour cette raison, et malgré les incertitudes relevées lors de cette évaluation, l’INESSS recommande au ministre d’inscrire Ruzurgi^MC sur les listes des médicaments, à la condition que son utilisation soit encadrée par une indication reconnue et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique pour le système de santé.