Extrait d'avis au ministre

La fibrose kystique (FK) est une maladie héréditaire mortelle qui se manifeste, dans la plupart des cas, durant l’enfance. Dans cette maladie, anomalie d’un gène, nommé CFTR pour Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, a pour effet de rendre plus épais le mucus qui tapisse différents organes, dont les poumons et le pancréas. Cela entraîne la survenue de divers symptômes, dont une toux persistante avec sécrétions épaisses, des infections respiratoires à répétition, des troubles intestinaux et une perte de poids ou un ralentissement de la prise de poids. La maladie est souvent marquée par des exacerbations pulmonaires, c’est-à-dire des périodes d’aggravation des symptômes respiratoires, lesquelles causent des dommages irréversibles aux poumons. La majorité des décès qui surviennent sont liés à l’atteinte pulmonaire. La nature des symptômes, la vitesse de leur apparition et leur gravité varient d’un individu à l’autre, notamment selon les types de mutations du gène CFTR en cause. Actuellement, aucun traitement ne permet de guérir cette maladie. Les soins offerts aux patients reposent sur la prise en charge des symptômes dans le but d’améliorer la fonction respiratoire et de réduire les complications.

Trikafta^MC est une association d’élexacaftor, de tézacaftor et d’ivacaftor (ELX/TEZ/IVA), trois médicaments qui agissent de façon complémentaire sur la protéine produite par le gène CFTR afin de corriger les défauts à l’origine des symptômes de la maladie. Il est indiqué pour le traitement des personnes atteintes de FK qui sont âgées d’au moins 12 ans et qui présentent au moins une mutation ΔF508 du gène CFTR.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables de cette association de médicaments repose sur plusieurs études de bonne qualité méthodologique. Elles incluent des patients atteints de FK avec au moins une mutation ΔF508 du gène CFTR, âgés d’au moins 12 ans et présentant une atteinte légère ou modérée de la fonction pulmonaire. Leurs résultats montrent que ce traitement, en ajout aux meilleurs soins de soutien, améliore de façon importante la fonction respiratoire et la qualité de vie des patients. Les données indiquent également que l’association ELX/TEZ/IVA permet de réduire la fréquence des exacerbations pulmonaires et d’augmenter le poids de certains patients. Les bénéfices observés semblent se maintenir dans le temps, comme le rapportent les études qui s’échelonnent sur 120 semaines.

Le coût d’un traitement par l’association ELX/TEZ/IVA est très élevé. Lorsqu’il est ajouté aux traitements usuels, le rapport entre le coût et l’efficacité (les effets sur la durée de vie et la qualité de vie) comparativement traitements usuels seuls est hautement défavorable. De plus, l’INESSS estime qu’au cours des trois prochaines années, ce médicament entraînerait pour le régime public d’assurance médicaments des dépenses additionnelles d’environ 200 millions de dollars pour le traitement de 253 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à un traitement qui pourrait permettre d’améliorer la fonction respiratoire, la qualité de vie et le poids corporel, de même que réduire la fréquence des exacerbations pulmonaires. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser l’association ELX/TEZ/IVA à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire de façon importante le fardeau économique sur le système de santé.