Extrait d'avis au ministre

La leucémie myéloïde aigüe (LMA) est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il s’agit d’une maladie grave. Elle affecte des personnes de tous âges, particulièrement celles de 60 ans ou plus, et davantage les hommes que les femmes. Elle se développe habituellement de manière soudaine et évolue généralement rapidement, en quelques jours ou quelques semaines, en l’absence de traitement. Il existe plusieurs types de LMA et chacune a des caractéristiques et un degré de sévérité qui lui sont propres. Les traitements intensifs de chimiothérapie utilisés actuellement ont pour objectif de guérir la maladie. Cependant, environ la moitié des patients atteints de LMA ne sont pas considérés comme admissibles à ces traitements en raison, par exemple, de l’âge ou de la présence d’autres maladies. Pour cette population, les options de traitements sont limitées. L’azacitidine et la cytarabine à faible dose, chimiothérapies considérées de faible intensité, sont habituellement employées. Cependant, elles sont d’efficacité moindre et l’espérance de vie qui en découle est généralement de quelques mois.

Le vénétoclax (Venclexta^MC) est un médicament utilisé pour traiter la LMA, en association avec la cytarabine à faible dose, chez les patients qui ne sont pas admissibles aux traitements intensifs de chimiothérapie. Cette association vise à produire une rémission complète, à diminuer les besoins de transfusions de sang, à ralentir la progression de la maladie, à prolonger la vie ou à améliorer le confort des patients. Le vénétoclax s’administre quotidiennement par voie orale, alors que la cytarabine s’administre par voie sous-cutanée quelques jours par mois et habituellement à domicile.

L’évaluation de l’efficacité et des effets indésirables du vénétoclax, en association avec la cytarabine à faible dose, repose sur une étude de bonne qualité réalisée sur des patients qui n’avaient jamais reçu de traitement pour la LMA. L’analyse effectuée ne permet pas de conclure que l’association vénétoclax/cytarabine à faible dose a un effet différent de l’association placebo/cytarabine à faible dose sur l’espérance de vie, sur la réponse au traitement ainsi que sur les transfusions de sang requises. Bien que le besoin de santé à combler soit très important, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique du vénétoclax en association avec la cytarabine à faible dose pour la LMA.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique du vénétoclax en association avec la cytarabine à faible dose n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi n’ont pas été évalués. Ceux-ci sont la justesse du prix, le rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, les conséquences sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé de l’inscription du médicament sur la liste, ainsi que l’opportunité de l’inscrire au regard de l’objet du régime général.