Extrait d'avis au ministre

Le larotrectinib (Vitrakvi^MC) sert à traiter les tumeurs solides présentant une mutation du gène NTRK (récepteur tyrosine-kinase de la neurotrophine), et ce, peu importe l’endroit où se développe le cancer. La fréquence de cette mutation diffère d’un type de cancer à un autre. Elle peut varier de moins de 1 % pour certains cancers fréquents à près de 100 % pour certains cancers rares. L’effet de cette mutation sur l’évolution de la maladie est inconnu. Actuellement, les patients reçoivent d’autres médicaments pour le traitement de leur cancer respectif. Le larotrectinib est indiqué lorsqu’il n’y a pas d’autres options thérapeutiques ou que les traitements existants sont insatisfaisants.

Le besoin de santé diffère selon le type de cancer. Par exemple, pour certains cancers tels que le cancer des glandes salivaires, il est plus important, car peu d’options de traitements sont disponibles, tandis que pour le traitement du cancer du sein, plusieurs options sont disponibles.

L’évaluation de l’efficacité et des effets secondaires du larotrectinib repose sur le regroupement des résultats de trois études avec un nombre limité de participants. Une de ces études est une « étude panier »; il s’agit d’un nouveau devis d’étude qui sert à évaluer l’effet d’un médicament chez les patients dont la tumeur a une mutation précise, au niveau des gènes NTRK dans le cas présent, peu importe l’endroit où le cancer se situe (poumon, sein, etc.).

L’analyse qui regroupe ces trois études est insatisfaisante pour l’INESSS. Les résultats suggèrent que le larotrectinib entraîne une régression du cancer chez 75 % des patients. Ce pourcentage diffère toutefois selon le type de cancer. En effet, il est de 0 % chez un sujet atteint du cancer du pancréas et de 100 % chez les quelques sujets atteints d’un fibrosarcome infantile. Bien que, dans l’ensemble, ces résultats semblent intéressants, le larotrectinib n’a pas été comparé à un traitement standard. Il est donc difficile d’en confirmer l’effet par rapport aux traitements utilisés, d’autant plus que le pronosticde ces patients est inconnu. De plus, l’étude comporte plusieurs limites méthodologiques mettant en doute l’ampleur des résultats obtenus. En raison de l’incertitude des résultats cliniques soumis par le fabricant et de l’insuffisance des preuves présentées, l’INESSS n’est pas en mesure de reconnaître la valeur thérapeutique du larotrectinib et recommande donc à la ministre de ne pas l’inscrire sur les listes des médicaments. En conséquence, le contenu du présent avis représente l’appréciation effectuée par l’INESSS des documents soumis notamment par le fabricant. Cette appréciation signifie que les données analysées par l’INESSS, pour les raisons énumérées au présent avis, ne permettent pas, à l’heure actuelle, de conclure à l’existence d’une valeur thérapeutique. Évidemment, si de nouvelles données étaient soumises à l’INESSS, cette appréciation pourrait être différente.

Ainsi, puisque la valeur thérapeutique du larotrectinib n’est pas reconnue, les quatre autres aspects prévus par la loi (justesse du prix, rapport entre le coût et l’efficacité du traitement, conséquences de l’inscription du médicament sur la liste sur la santé de la population et sur les autres composantes du système de santé et des services sociaux, ainsi que l’opportunité de l’ajout d’une indication pour ce médicament sur la liste au regard de l’objet du régime général) n’ont pas été évalués.