Extrait d'avis au ministre

La myasthénie grave (MG) est une maladie auto-immune rare, c’est-à-dire une maladie dans laquelle le système immunitaire qui protège l’organisme s’attaque par erreur à lui-même et à ses propres composantes chimiques, comme l’acétylcholine. Cela affecte la communication entre les nerfs et les muscles, et les personnes atteintes peuvent notamment présenter une fatigue et une faiblesse musculaire importantes ainsi que des problèmes visuels. La présentation initiale la plus courante est la faiblesse des muscles de l’œil, mais la progression vers la myasthénie grave généralisée (MGg) impliquant les muscles de la tête, du cou, du tronc, des membres ou du système respiratoire survient dans les 2 ans suivant l'apparition de la maladie chez la majorité des patients. Ces symptômes fluctuent au courant de la journée, mais certains patients peuvent avoir une atteinte persistante et des crises pouvant mener à des difficultés respiratoires ainsi qu’à des hospitalisations.

Il n’existe pas de traitement pour guérir cette maladie chronique. Actuellement, la prise en charge des patients repose sur la prévention des crises et la maitrise des symptômes par des médicaments. Malgré ces traitements, certaines personnes demeurent aux prises avec des symptômes qui complexifient leurs activités de la vie quotidienne. Par ailleurs, plusieurs de ces médicaments causent des effets indésirables graves lorsqu’ils sont administrés à long terme.

L’efgartigimod alfa (efgartigimod) (Vyvgart^MC) peut être donné aux patients atteints de MGg qui présentent des anticorps spécifiques dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine. Il agit en réduisant les dommages causés par l’attaque du système immunitaire. Il s’administre par voie intraveineuse à la dose établie en fonction du poids corporel. Un cycle de traitement est constitué de 4 perfusions hebdomadaires sur une période de 28 jours. Il est répété au besoin et l’intervalle d’administration entre chaque cycle est établi par le clinicien en fonction de la réponse au traitement.

L’efficacité et les effets secondaires de l’efgartigimod ont été évalués dans une étude clinique de bonne qualité, chez des adultes atteints de MGg. Les résultats montrent que l’efgartigimod, en ajout aux traitements usuels, réduit les symptômes de la MGg chez les patients qui présentent des anticorps spécifiques dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine. De plus, le médicament est globalement bien toléré. L’INESSS juge que l’efgartigimod pourrait combler en partie le besoin de santé des patients atteints de MGg qui présentent des symptômes malgré un traitement usuel optimal.

Le coût du traitement par l’efgartigimod est élevé. De plus, comparativement aux traitements usuels seuls, le rapport entre son coût et son efficacité (effets sur la durée et la qualité de vie des patients) n’est pas favorable. L’INESSS estime que durant les 3 premières années, le remboursement de l’efgartigimod entraînerait des dépenses additionnelles d’environ 27,8 millions de dollars sur le budget de la RAMQ pour le traitement de 41 patients.

L’INESSS est conscient de l’importance, pour les patients et leurs proches, d’avoir accès à des traitements réduisant les symptômes et ayant peu d’effets secondaires. Dans un contexte de ressources limitées, il doit formuler des recommandations pour que ces ressources soient investies de façon responsable dans l’ensemble du système de santé. C’est pourquoi l’INESSS recommande au ministre de rembourser Vyvgart^MC à la condition que son utilisation soit encadrée et que le fabricant contribue à réduire le fardeau économique sur le système de santé.